Medicinski informativni portal
Naslovna / Zdravlje

Evropska komisija odobrila lek za lečenje spinalne mišićne atrofije kod pacijenata starijih od 2 meseca

Priredio/la: I. V.
9:30 - 02. 04. 2021.

Evropska agencija za lekove odobrila je za upotrebu lek koji leči spinalnu atrofiju mišića, koja, ukoliko se ne leči može biti fatalna. Lek može da se koristi za bebe od 2 meseca života, i to u kućnim uslovima

Evropska komisija odobrila je za upotrebu lek Evrysdi  (risdiplam) i dala dozvolu za stavljanje u promet ovog tretmana za lečenje spinalne mišićne atrofije (SMA) kod pacijenata starijih od 2 meseca. Evrysdi će biti namenjen pacijentima sa spinalnom mišićnom atrofijom tipa 1, tipa 2 ili tipa 3, sa jednom do četiri kopije SMN2, a proizvodi ga Genentech, član Roche grupe.

Odobrenje na osnovu dve studije

Odobrenje Evropske komisije zasniva se na dve studije – rezultatima efikasnosti studije FIREFISH kod novorođenčadi, starosti 2 do 7 meseci sa simptomatskim SMA tipa 1,  i druge, SUNFISH studije kod dece i mladih sa tipom 2 ili 3 SMA. Lek Evrysdi odobren je po ubrzanom postupku procene lekova, koji se primenjuje za lekove za koje se smatra da su od najvećeg interesa za javno zdravlje i terapijske inovacije.

– Oduševljeni smo što je Evrysdi, sa dokazanom efikasnošću i sigurnošću, brzo odobren u Evropi, tako da će SMA zajednica sada imati pristup preko potrebnom pogodnom lečenju kod kuće. Evrysdi je otkriven upotrebom naše nove tehnologije spajanja i neverovatno je inovativan lek koji je prvi pokazao da mali molekul može selektivno i specifično modulirati spajanje za lečenje osnovnog uzroka ove razarajuće bolesti. Uzbuđeni smo što vidimo da ova terapija postaje dostupnija pacijentima širom sveta – izjavio je dr Stuart W. Peltz, izvršni direktor PTC Therapeutics.

Lekom do sada lečeno više od 3.000 pacijenata

Više od 3.000 pacijenata do sada je lečeno Evrysdi lekom u kliničkim ispitivanjima i stvarnim uslovima, sa pacijentima u rasponu od rođenja do starijih od 70 godina, uključujući i one koji su prethodno lečeni drugim SMA terapijama. Odobrenje EU primenljivo je na svih 27 država članica Evropske unije, kao i na Island, Norvešku i Lihtenštajn. Evrysdi je trenutno odobren u 38 zemalja i očekuje se odobrenje za upotrebu u još 33 zemlje.

O spinalnoj mišićnoj atrofiji (SMA)

Spinalna mišićna atrofija je teška, progresivna neuromuskularna bolest koja može da bude fatalna. Utiče na približno jednu od 10.000 beba, i kada je nelečena – vodeći je genetski uzrok smrtnosti novorođenčadi. SMA je uzrokovana  mutacijom gena za preživljavanje motornog neurona 1 (SMN1), što dovodi do nedostatka SMN proteina. Ovaj protein se nalazi u celom telu i neophodan je za funkcionisanje nerava koji kontrolišu mišiće i kretanje. Bez nje, nervne ćelije ne mogu pravilno da funkcionišu, što vremenom dovodi do progresivne slabosti mišića. U zavisnosti od vrste SMA, fizička snaga pojedinca i njegova sposobnost da hoda, jede ili diše mogu se značajno umanjiti ili izgubiti.

Kako deluje Evrysdi (risdiplam) lek

Evrysdi je modifikator spajanja RNK, usmeren na motorni neuron 2 (SMN2) i dizajniran za lečenje SMA izazvan mutacijama u hromozomu 5k koje dovode do nedostatka SMN proteina. Lek je dizajniran za ravnomernu distribuciju na sve delove tela, uključujući centralni nervni sistem (CNS). Primenjuje se kod kuće, svakodnevno, u tečnom obliku, oralno, kroz usta ili cev za hranjenje.

TEME:
Vaš komentar nam je dragocen!

Ostavite odgovor

Send this to a friend